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Jul 1, 2024
Neue Gentherapie stellt bei Menschen mit angeborener Blindheit Nachtsicht wieder her
Die Studienteilnehmer haben eine genetische Störung namens Leber Congenital Amaurosis (LCA), von der etwa drei von 100.000 Babys betroffen sind, so die University of Florida Health, eines der Institute, die an der Entwicklung der Therapie beteiligt sind. Diese beiden Personen sind Teil einer laufenden klinischen Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit der neuen Gentherapie getestet wird, schreibt das Forscherteam in einem Bericht, der im Oktober veröffentlicht wurde. Diese und weitere Studien müssen abgeschlossen werden, bevor die Therapie für eine breite Anwendung zugelassen werden kann. Aber diese ersten Daten deuten darauf hin, dass die Behandlung "bemerkenswerte Fortschritte" bei der Nachtsicht der Patienten bewirken kann, schreiben die Wissenschaftler.
Quelle
Jacobson, S. G., Cideciyan, A. V., Ho, A. C., Roman, A. J., Wu, V., Garafalo, A. V., Sumaroka, A., Krishnan, A. K., Swider, M., Mascio, A. A., Kay, C. N., Yoon, D., Fujita, K. P., Boye, S. L., Peshenko, I. V., Dizhoor, A. M. & Boye, S. E. (2022). Night vision restored in days after decades of congenital blindness. iScience, 25(10), 105274. https://doi.org/10.1016/j.isci.2022.105274
