Zehn Patienten wurden mit der CRISPR-basierten Gentherapie behandelt, wie der Chief Scientific Officer des Medikamentenentwicklers heute bekannt gab, und hohe Dosen hatten den gewünschten Effekt, das LDL-Cholesterin zu senken. Ein freiwilliger Studienteilnehmer starb fünf Wochen nach der Infusion an Herzversagen, aber das Unternehmen sagt, dass dies nicht mit der Therapie zusammenhing und keine Änderungen an der Studie vorgenommen wurden.